Может ли Россия создать эффективный препарат для лечение редкой болезни первой в мире? Часть 2

Выше я рассказал про болезнь Бехтерева и кратко, как ее сейчас лечат. Теперь пришло время рассказать про новый препарат, исследуемый компанией Biocad (Россия) нацеленный на лечение именно этой болезни. Можно ли назвать это инновацией и прорывом? Вопрос сложный. С одной стороны нет, так как это антитело, а препараты на основе антител разрабатываются уже более 30 лет. С другой стороны можно, так как это таргетная терапия, созданная для лечения болезни Бехтерева впервые. Кроме того, подход, предложенный учеными из РНИМУ им. Н.И. Пирогова и ИБХ РАН в сотрудничестве с компанией Biocad, действительно нов. Идея подхода в том, что выборочно убиваются Т-лимфоциты, содержащие  определенную мутацию, из-за которой они атакуют свой организм (количество таких клеток обычно у пациентов не более 4-5% от общего количества Т-лимфоцитов). Это позволяет убрать главный действующий фактор и оставить пациента с работающей иммунной системой.

Что известно на сегодняшний день.

Компания Biocad совместно с ИБХ РАН начала разработку препарата в 2010-х и уже в 2020 была начата первая фаза клиническихисследований.  Должен сказать, что исследование было достаточно масштабным – 340 пациентов. Протокол найти не удалось (и это нормально), так что могу только высказать предположение, что столько большой набор в первую фазу был вызван тем, что в одно исследование упаковали цели и задачи нескольких протоколов. В начале 2022 начинается исследование второй фазы на 500 пациентов, а в конце 2023 – 3 и последняя перед регистрацией фаза исследований на 842 пациента и внушительным списком медицинских организаций, принимающих участие в исследовании. Кстати, набор в исследование уже закончен. Препарат зарегистрирован Минздравом РФ в апреле 2024 года в соответствии с процедурой «условной регистрации» для которая предусмотрена для повышения доступности инновационных и жизненно важных препаратов как в России так и за рубежом. Пока регистрация выдана на год до 24.04.2025 и далее может быть продлена при подаче соответствующих данных. Исходя из своего опыта, могу предположить, что исследование 3 фазы разбито на 2 периода: заслепленный (когда ни пациент, ни врач не знают, какой препарат получает пациент с активным веществом или плацебо) и продолжение исследования с открытым лечением, кода все пациенты получают исследуемых препарат. При таком дизайне данные для регистрации препарата подаются по результатам первого периода, а второй используется для проверки долгосрочной эффективности препарата и сбора данных по безопасности.

Исследователи опубликовал статью в Nature medicine по результатам наблюдение пациента с болезнью Бехтерева, принимающего терапию новым препаратом на протяжении 4 лет и достигшего полной ремиссии во время получения терапии. Статья не простая для чтения и понимания, но будет интересна специалистам в медицине или КИ.

Что хочется сказать в резюме. Давайте дождемся результатов исследования 3 фазы перед тем, как кидать чепчики в воздух, но, судя по имеющимся данным, они будут хорошие и скоро в России появится эффективный препарат, способный не вылечить, но поставить на паузу и даже немного улучшить течение тяжелого хронического заболевания, которым только в России страдает по разным данным 150 — 250 тыс. человека.