Блог им. eurofei

Может ли Россия создать эффективный препарат для лечение редкой болезни первой в мире? Часть 2

Может ли Россия создать эффективный препарат для лечение редкой болезни первой в мире? Часть 2

Выше я рассказал про болезнь Бехтерева и кратко, как ее сейчас лечат. Теперь пришло время рассказать про новый препарат, исследуемый компанией Biocad (Россия) нацеленный на лечение именно этой болезни. Можно ли назвать это инновацией и прорывом? Вопрос сложный. С одной стороны нет, так как это антитело, а препараты на основе антител разрабатываются уже более 30 лет. С другой стороны можно, так как это таргетная терапия, созданная для лечения болезни Бехтерева впервые. Кроме того, подход, предложенный учеными из РНИМУ им. Н.И. Пирогова и ИБХ РАН в сотрудничестве с компанией Biocad, действительно нов. Идея подхода в том, что выборочно убиваются Т-лимфоциты, содержащие  определенную мутацию, из-за которой они атакуют свой организм (количество таких клеток обычно у пациентов не более 4-5% от общего количества Т-лимфоцитов). Это позволяет убрать главный действующий фактор и оставить пациента с работающей иммунной системой.

Что известно на сегодняшний день.

Компания Biocad совместно с ИБХ РАН начала разработку препарата в 2010-х и уже в 2020 была начата первая фаза клиническихисследований.  Должен сказать, что исследование было достаточно масштабным – 340 пациентов. Протокол найти не удалось (и это нормально), так что могу только высказать предположение, что столько большой набор в первую фазу был вызван тем, что в одно исследование упаковали цели и задачи нескольких протоколов. В начале 2022 начинается исследование второй фазы на 500 пациентов, а в конце 2023 – 3 и последняя перед регистрацией фаза исследований на 842 пациента и внушительным списком медицинских организаций, принимающих участие в исследовании. Кстати, набор в исследование уже закончен. Препарат зарегистрирован Минздравом РФ в апреле 2024 года в соответствии с процедурой «условной регистрации» для которая предусмотрена для повышения доступности инновационных и жизненно важных препаратов как в России так и за рубежом. Пока регистрация выдана на год до 24.04.2025 и далее может быть продлена при подаче соответствующих данных. Исходя из своего опыта, могу предположить, что исследование 3 фазы разбито на 2 периода: заслепленный (когда ни пациент, ни врач не знают, какой препарат получает пациент с активным веществом или плацебо) и продолжение исследования с открытым лечением, кода все пациенты получают исследуемых препарат. При таком дизайне данные для регистрации препарата подаются по результатам первого периода, а второй используется для проверки долгосрочной эффективности препарата и сбора данных по безопасности.

Исследователи опубликовал статью в Nature medicine по результатам наблюдение пациента с болезнью Бехтерева, принимающего терапию новым препаратом на протяжении 4 лет и достигшего полной ремиссии во время получения терапии. Статья не простая для чтения и понимания, но будет интересна специалистам в медицине или КИ.

Что хочется сказать в резюме. Давайте дождемся результатов исследования 3 фазы перед тем, как кидать чепчики в воздух, но, судя по имеющимся данным, они будут хорошие и скоро в России появится эффективный препарат, способный не вылечить, но поставить на паузу и даже немного улучшить течение тяжелого хронического заболевания, которым только в России страдает по разным данным 150 — 250 тыс. человека.

★2
7 комментариев
Хорошо бы, конечно, но вряд ли. Как-то у нас все новости из будущего.
avatar
3Qu, препарат уже доступен, но пока ограниченно. С этого или начала следующего года, после окончания заслепленной части 3 фазы КИ, будет постоянная регистрация и выход в ранок уже широко. Плюс его сейчас пробуют ввести в закупки, покрывающиеся по федеральной программе.   
Сергей Еремеев, если и создали препарат лечения болезни Бехтерева, то это быдет случайность, а не закономерность.
Александр Сережкин,

У них это далеко не первый разработанный препарат с нуля. Остальное в основное против онкологии.

Вообще Биокад сильная компания в плане разработки и выпуски антител

Биокад молодцы!
Там не только против онкологии первично разработанные, очень хорошие результаты по препаратам против рассеянного склероза.
avatar
Помню, как много лет назад эта новость взорвала информационное пространство. Болезнь невероятно тяжелая и будет великолепно, если этот препарат пройдет все КИ и поступит в лечебные учреждение. Дай Бог, чтобы все получилось у компании BIOCAD и ученных, которые вовлечены в этот БОЛЬШОЙ ПРОЕКТ!!! 
   Сергей, спасибо за статью.
Наири Мирзоян, пожалуйста! Постараюсь освящать самые интересные новости нашей медицины и фармы. 

теги блога Сергей Еремеев

....все тэги



UPDONW
Новый дизайн