Своя CAR-T терапия в России? А почему бы и нет!

Пропустил интересную новость из мира нашей фармы:

Объявлены некоторые результаты КИ первого отечественного CAR-T-препарата 

Чем эта новость интересна и значима? Давайте разберемся!

Что такое CAR-T терапия?
CAR-T (Chimeric Antigen Receptor T-cell) терапия — это инновационный метод лечения онкологических заболеваний, основанный на использовании собственных иммунных клеток пациента. Этот подход относится к направлению иммунотерапии и уже показал впечатляющие результаты в борьбе с некоторыми видами рака, особенно при лейкозах и лимфомах. Тут следует добавить, что его пытаются применять не только для онкологии, но и для аутоиммунных заболевай, пока идут исследования. Также разрабатывается терапия, когда можно будет использовать Т-лимфоциты от другого донора, но пака тоже в стадии разработки. Еще одно направление развития – создание «готовых универсальных» CAR-T клеточных препаратов.

Впервые такая терапия была одобрена FDA в 30 августа 2017 года, это был препарат компании Novartis – Kymriah. С тех пор на рынок вывели или собираются выводить препараты пару десятком компаний. На сегодня объем рынка CAR-T терапии оценивается примерно в 5 млрд. долларов с перспективой роста 17-18% в год, то есть в разы быстрее рынка фармы в целом.

Как работает CAR-T терапия (буду описывать очень просто, если нужно больше подробностей, рекомендую эту статью)?

1. Забор Т-клеток – у пациента берут кровь и выделяют из нее Т-лимфоциты (клетки иммунной системы).
2. Генетическая модификация – в лаборатории Т-клетки модифицируют с помощью вирусных или невирусных методов переноса генов, привнося ген химерного антигенного рецептора (CAR). Этот рецептор позволяет Т-клеткам распознавать и атаковать избирательно клетки опухоли.
3. Размножение клеток – модифицированные CAR-T-клетки выращивают в большом количестве.
4. Введение пациенту – подготовленные клетки вводят обратно пациенту, где они начинают уничтожать раковые клетки.

При каких заболеваниях применяется?

В настоящий момент CAR-T терапия применяется при нескольких видах рака: острый лимфобластный лейкоз (ОЛЛ), диффузная В-крупноклеточная лимфома (ДВККЛ), множественная миелома.

Из минусов, кроме тяжелых побочек (например цитокиновый шторм или сильное снижение иммунитета) – это запредельная стоимость терапии 50 000 – 500 000 долларов (в зависимости от страны и производителя.

Вернемся к новости, с которой начали. В декабре начались 2 клинических исследования I-II фазы нашего CAR-T препарата Утжефра. Это полномасштабные исследования, рассчитанные на 60 пациентов. В январе были опубликованы данные, что первый пациент уже получил терапию и наблюдается улучшение состояние и редукция опухали. Это очень обнадеживает! Скорее всего 1 фаза будет закончена уже в этом году и начнется 2 фаза исследования. При хорошем темпе набора пациентов и отсутствию серьезных нежелательных реакций и прочих проблем, можно рассчитывать, что наш препарат выйдет на рынок уже в 2028 году. Немного знаю ситуацию изнутри (совсем чуть-чуть). Что хочется сказать, исследование идет не без сложностей. Сама технология новая для нас, приходится параллельно учиться, модифицировать подходы, но это нормальный рабочий процесс. Когда только было решено выводить «препарат» в клиническую фазу, было много опасений и даже некоторых пессимизм: «Сдюжим ли? Как мы сможем все это сделать, ведь……?». Сдюжили, вроде. Давайте пожелаем нашим ученым, врачам и специалистам по организации и проведению клинических исследований сил, терпения и удачи!!! А я буду немного по белому им завидовать, так как не участвую в этом знаковом для нашей науки и медицине событии.